Nuovo farmaco contro tumori cerebrali nei bambini approvato in Europa
L'Agenzia europea del farmaco ha approvato Ojemda, un nuovo medicinale per curare i gliomi pediatrici. Il farmaco poteva essere usato sui bambini dai 6 mesi in su quando altri trattamenti non funzionano.
L'Agenzia europea del farmaco (EMA) ha approvato un nuovo medicinale chiamato Ojemda per curare i bambini con glioma di basso grado. Il glioma è un tipo di tumore al cervello che colpisce soprattutto i bambini. Ojemda può essere dato ai pazienti dai 6 mesi in su quando il tumore ha certi cambiamenti nel gene BRAF e quando la malattia è peggiorata nonostante altri trattamenti. Il glioma di basso grado è il tumore al cervello più comune nei bambini. Anche se la sopravvivenza è alta, molti pazienti hanno problemi gravi alla vista, ai movimenti e all'apprendimento che durano per tutta la vita. Fino ad ora i medici potevano usare solo chirurgia e chemioterapia. La chemioterapia però ha effetti limitati e può causare molti effetti collaterali. Esisteva già una terapia mirata ma solo per alcuni tipi di tumore. Per i pazienti che non rispondevano a questi trattamenti non c'erano altre opzioni. Ojemda è una pastiglia che si prende una volta alla settimana. Il principio attivo si chiama tovorafenib e funziona bloccando le proteine che fanno crescere il tumore. In uno studio su 77 bambini, 40 pazienti (il 52,6%) hanno avuto una risposta positiva al farmaco. La risposta è durata in media 18 mesi. In 29 casi il tumore si è ridotto di almeno la metà. Gli effetti collaterali più comuni sono cambiamenti nel colore dei capelli, stanchezza, anemia, vomito, mal di testa, febbre e rallentamento della crescita. L'approvazione è condizionata, cioè l'azienda deve fornire altri dati di sicurezza ed efficacia da uno studio più grande. Ora la Commissione europea deve dare l'autorizzazione finale per vendere il farmaco in tutti i Paesi dell'Unione europea.
👤
Come ti riguarda
Se hai un figlio con un tumore al cervello chiamato glioma di basso grado, questo farmaco potrebbe essere una nuova opzione di cura quando altri trattamenti non funzionano più. Il medicinale è indicato per bambini dai 6 mesi in su il cui tumore ha specifiche caratteristiche genetiche. Nello studio clinico, circa la metà dei bambini trattati ha avuto una riduzione del tumore che è durata in media un anno e mezzo. Per sapere se tuo figlio poteva beneficiare di questo trattamento, devi parlare con l'oncologo pediatrico che segue il caso. Il medico dovrà verificare se il tumore ha le caratteristiche genetiche giuste e se gli altri trattamenti non stanno più funzionando. Il farmaco non è ancora disponibile in farmacia perché doveva prima ricevere l'autorizzazione finale dalla Commissione europea.